3 resultaten
Het doel van dit onderzoek is evalueren of aztreonam oplossing voor inhalatie (AZLI) veilig en doeltreffend is voor de behandeling en het volledig uitroeien van een longinfectie met PA (Pseudomonas Aeruginosa) bij patiënten die Cystic Fibrosis (CF)…
Primaire doelstelling:Beoordelen van de veiligheid op de lange termijn en de verdraagzaamheid van REN001 bij proefpersonen met PMM.Secundaire doelstelling:Evaluatie van proefpersonen met mtDNA-PMM die een langdurige behandeling met REN001 krijgen…
De primaire doelen zijn: Om de CZS-activiteit van DNL310 vs. idursulfase te beoordelen, zoals gemeten aan de hand van de hersenvocht (cerebrospinal fluid, CSF) concentratie van heparansulfaat (HS) bij deelnemers met de neuronopathische vorm van…