3 resultaten
De primaire doelen zijn: Om de CZS-activiteit van DNL310 vs. idursulfase te beoordelen, zoals gemeten aan de hand van de hersenvocht (cerebrospinal fluid, CSF) concentratie van heparansulfaat (HS) bij deelnemers met de neuronopathische vorm van…
• Primaire doelstelling: evaluatie van het effect van behandeling met azacitidine bij AML-patiënten op moleculair recidief na CR1 met betrekking tot moleculaire respons voorafgaand aan verdere behandeling (reïnductie / HSCT)• Secundaire…
Het huidige onderzoek beoogt de preliminaire veiligheid en werkzaamheid van BLU-263 te beoordelen bij patiënten met AdvSM, inclusief patiënten met SMA-AHN met hoog risico en zeer hoog risico bij wie HMA's en met name azacitidine de…