2 resultaten
Goedgekeurd WMOWerving nog niet gestart
Het doel van deze studie is het vergelijken van het effect van AT1001 (migalastat hydrochloride) versus placebo op de GL-3 in de nieren.
Goedgekeurd WMOWerving gestart
De primaire doelen zijn: Om de CZS-activiteit van DNL310 vs. idursulfase te beoordelen, zoals gemeten aan de hand van de hersenvocht (cerebrospinal fluid, CSF) concentratie van heparansulfaat (HS) bij deelnemers met de neuronopathische vorm van…