Zoeken naar een onderzoek

Een gerandomiseerde, open-label, multicenter, parallelle groepstudie ter evaluatie van de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van orale BCX9930-monotherapie voor de behandeling van paroxismale nachtelijke hemoglobinurie bij personen met onvoldoende respons op C5-remmertherapie

Deel 1 - Om de werkzaamheid te bepalen van orale BCX9930 monotherapie toegediend gedurende 24 weken, vergeleken met voortgezette therapie met complement component 5 (C5) -remmers, bij personen met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH) die…

Overleving van donor rode bloedcellen in patiënten met sikkelcelziekte: verklaring van heterogeniteit

1) Uitbreiding kennis van determinanten van overleving van donor erytrocyten bij patiënten met sikkelcelziekte2) Uitbreiding kennis met betrekking tot het effect van een erytrocytentransfusie op het aangeboren immuunsysteem van sikkelcelpatiënten,…

Evalueren van pyruvaat kinase als een therapeutische optie in zeldzame anemieën - PUMA-studie

Het doel van het onderzoek is om meer inzicht te krijgen in de activiteit en thermostabiliteit van PK in verschillende soorten anemieën. Daarnaast zullen we onderzoeken wat het effect is van activatie van PK in deze ziekten. De specifieke doelen…

Een gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd fase 3-onderzoek in meerdere centra ter beoordeling van de werkzaamheid en veiligheid van mitapivat bij pediatrische proefpersonen met pyruvaatkinasedeficiëntie die regelmatig transfusies ontvangen, gevolgd door een 5 jaar durende open-label verlengingsperiode

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-515024-37-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Het bepalen van de werkzaamheid van behandeling met mitapivat in vergelijking met placebo, zoals beoordeeld door de vermindering…

Een fase 1-onderzoek om de massabalans, uitscheiding en farmacokinetiek van [14C]-GBT021601, een orale hemoglobine S-polymerisatieremmer, bij gezonde deelnemers te beoordelen

In dit onderzoek onderzoeken wij hoe snel en in hoeverre GBT021601 door het lichaam wordt opgenomen, getransporteerd, en uitgescheiden. GBT021601 is voor dit onderzoek radioactief gemerkt koolstof-14 (14C). Hierdoor is het mogelijk om GBT021601 te…