Zoeken naar een onderzoek

10-jarige verlengingsstudie: prospectief systematisch vervolg voor X-gebonden adrenoleukodystrofie

Het primaire doel van dit onderzoek is het ontwikkelen van nieuwe sensitieve en kwantitatieve uitkomstmaten voor de myelopathie bij X-ALD.

Een multicenter, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd fase 3-onderzoek met parallelle groepen ter beoordeling van de werkzaamheid en veiligheid van OV101 bij kinderen met het syndroom van Angelman (NEPTUNE)

Alle onderzoeksdoelstellingen met betrekking tot de werkzaamheid worden beoordeeld in de pediatrische AS-onderzoekspopulatie van proefpersonen van 4 tot 12 jaar oud. Alle onderzoeksdoelstellingen met betrekking tot de veiligheid worden beoordeeld in…

Een wereldwijd uitgevoerd, multicenter, enkele arm, onderzoek met gematchte extern controles naar intrathecaal SHP611 bij proefpersonen met late infantiele metachromatische leukodystrofie

Primair: Dit onderzoek heeft als primaire doelstelling de beoordeling van de effecten van intrathecale (i.t.) toediening van SHP611 (ook bekend als TAK-611) op de tijd tot verlies van motoriek, zoals aangegeven door categorie 5 of hoger in de Gross…