16 resultaten
Het onderzoek richt zich in op kinderen en jongeren met IBD van 6-18 jaar. Deze kinderen bewegen minder in het dagelijks leven en hebben een verminderd uithoudingsvermogen ten opzichte van gezonde kinderen. Middels dit onderzoek willen wij het…
Primaire doelstelling: Verdere afbakening van de natuurlijke geschiedenis en de feno-/genotype relatie van vEDS patiënten met een heterozygote pathogene variant in het COL3A1-gen. Secundaire doelstellingen:1. redenen voor verwijzing voor genetische…
Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-512736-29-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primaire doel:1. Het evalueren van de veiligheid en tolerantie van lange termijn dosering van losmapimod tabletten in patiënten…
Primaire doelstellingen: 1. Om de werkzaamheid te vergelijken van dagelijks oraal toegediende vamorolone in doses van 6.0 mg/kg over een behandelingsperiode van 24 weken vs. een placebo bij ambulante jongens in de leeftijd van 4 tot <7 jaar…
Het doel van de studie is het beoordelen van de werkzaamheid en veiligheid van intraveneuze ATB200 dat gelijktijdig wordt toegediend met orale AT2221 doormiddel van het evaluaren van veranderingen in belangrijke klinische resultaten (bv.…
Inzicht verkrijgen in de mate van spiervermoeidheid tijdens inspanning bij patiënten met NMA door:1. Het vergelijken van het moment van verandering in sEMG amplitude en mediaanfrequentie van sEMG metzuurstofopname, hartfrequentie, vermogen,spier…
Het doel van het onderzoek is om te onderzoeken of er een verschil is in kuitomvang, bovenbeenomvang, lengte van de lange pijpbeenderen (botten) en voeten bij ongeboren kinderen met een verdenking op klompvoeten en ongeboren kinderen zonder…
Het verkrijgen van langetermijns follow-up data in een groot klinisch en genetisch goed gekarakteriseerd cohort en daarmee bijdragen aan de kennis over het beloop van FSHD en 'clinical trial preparedness' voor FSHD onderzoek.
Primaire doelen* Om sociale, fysieke, biometrische activiteit te correleren met klinische FSHD scores zoals de Lamperti score en de "Timed Up-and-Go Test".* Evalueren van de haalbaarheid en subjectieve belasting van monitoren op afstand…
Middels wetenschappelijk onderzoek willen wij de anatomie, kinematica, klinische uitkomsten, en functionele uitkomsten van Madelung deformiteit patiënten ophelderen.In dit onderzoek worden de volgende 3 vragen beantwoord:1) Hoe is de anatomische…
Het primaire doel van deze studie is het evalueren en optimaliseren van biomarkers in spierweefsel en MRI ter voorbereiding op een geplande POC studie naar FTX-1821 in FSHD. Deze studie is daarom geen geneesmiddelenonderzoek maar een voorbereidende…
HoofddoelHet primaire doel van deze studie is om de haalbaarheid te onderzoeken van het gebruik van de klompvoetorthese. Dit wordt gedaan door het effect van de brace op de klompvoetafwijking vast te leggen door de verbetering van de voortgang van…
Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-509935-23-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Deel A:Evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid van meerdere oplopende doses SRP-5051 (4 mg/kg, 10 mg/kg, 20 mg/kg en 30…
Doelstellingen voor zowel de Behandelingsperiode en Verlengingsperiode: Primair doelstellingen: - Beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid van het studie medicijn bij patienten met spinale musculaire atrofie (SMA) die zich op latere leeftijd…
Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-504520-26-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primaire doelstelling: Het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid van GIVINOSTAT op de lange termijn bij patiënten met…
Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-515186-33-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. De drie belangrijkste uitkomstmaten en uitdagingen van deze proof-of-concept-studie zijn het bereiken van een afname van de HO-…