18 resultaten
Het onderzoeken van de effecten van cholzuur suppletie op klinische en biochemische parameters in Zellweger spectrum.
Primaire doelstelling: Vaststellen van veiligheid en verdraagzaamheid bij lange termijn toediening van AMG 145 bij patiënten met ernstige familiare hypercholesterolemie.
Het primaire doel van dit onderzoek is aan te tonen dat de farmacokinetiek van een orale uraciltest bij patiënten met colorectaal carcinoom en een normale DPD status die worden behandeld met 5-FU of capecitabine niet verschilt met de farmacokinetiek…
Beoordelen van de effecten van CER-001 - toegediend via intraveneuze infusie - op de vorming van plaque in de slagaderen, de ontsteking in de slagaderen en de hoogte van het omgekeerd cholesterol transport in het lichaam.
Het doel van dit onderzoek is het beoordelen van de effecten van CER-001 * toegediend via intraveneuze infusie * op de vorming van plaque in de halsslagaders en de afdalende thoracale aorta door middel van 3T-beeldvorming met magnetische resonantie…
Dit onderzoek is opgezet als een pilot onderzoek. Doel is te onderzoeken of bezafibraat ook in vivo bij de mens ZLKV kan verlagen. Indien dit biochemisch effect kan worden aangetoond, zal een groot vervolgonderzoek worden opgezet met klinische…
De doelstellingen van het onderzoek zijn: * bepalen van een dosis en dosisregime van KRN23, op basis van de veiligheid en het FD-effect, bij pediatrische patiënten met XLH * bepalen van het veiligheidsprofiel van KRN23 voor de behandeling van…
Het doel van deze studie is het evalueren van het mogelijke effect van arginine op de galactose oxidatieve capaciteit in patiënten met klassieke galactosemie (homozygoot voor de p.Q188R mutatie).
Primaire doelstelling(en): De veiligheid op lange termijn evalueren bij patiënten met mucopolysacharidose type IIIA (MPS IIIA of sanfilipposyndroom type A) die HGT-1410 hebben gehadSecundaire doelstelling(en):Evaluatie van:• De cognitieve functie op…
Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-515864-30-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primaire doelstellingen: • Het beoordelen van de farmacokinetiek (FK) van bempedoïnezuur (ETC-1002 en ESP15228) bij pediatrische…
Primair:Het evalueren van het effect van MBX-8025 op LDL-C.Secundair:Het evalueren van de effecten van MBX-8025 op andere lipideparameters. Het evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid van MBX-8025.Het evalueren van de 'steady-state…
Primair: Het evalueren van het effect van MBX-8025 op LDL-C.Secundair: Het evalueren van de effecten van MBX-8025 op andere lipideparameters.Het evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid van MBX-8025.Het evalueren van de *steady-state*-…
Het primaire doel van dit onderzoek is het evalueren van de veiligheid van sebelipase alfa bij een bredere populatie van patiënten met LAL Deficientie dan die reeds eerder werd bestudeerd.De secundaire doelstellingen van dit onderzoek zijn (1) het…
Beoordeling van de veiligheid en verdraagbaarheid van lV toediening van SBC-103 bij patiënten met MPS lllB, Sanfilippo B.
Deze first in man (als eerste) bij mensen is opgezet om zowel een dosis bepalend als een bevestigings te onderzoeken, met de bedoeling dat alle gegevens die tijdens de studie worden verzameld, registratie ondersteunen. De dosis bepalend zal worden…
Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-504004-29-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. het bepalen van de veiligheid op lange termijn van DTX401 na een enkelvoudige i.v.-dosis bij volwassenen met GSDIa
Primair doel: Om vast te stellen of afamelanotide implantaten de ernst van de huidziekte in patiënten met PV kan doen afnemen. Secundaire doelen: Om de veiligheid van afamelanotide on patiënten met PV te onderzoeken en te onderzoeken of zij het…
3.1 Primaire doelstellingEvalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid van een enkele intraveneuze dosis SPK-3006 toegediend in oplopende dosisniveaus aan deelnemers met klinisch gematigde, late vorm van de ziekte van Pompe.3.2 Secundaire…