Zoeken naar een onderzoek

Nationale observationele studie voor het monitoren van de nieuwe richtlijn omtrent behandeling van atypisch hemolytisch uremisch syndroom

Monitoren en evalueren van de Nederlandse richtlijn voor de behandeling van aHUS gedurende twee jaar.

Mutaties corrigeren met CRISPR-Cas9 in vitro; op weg naar autologe stamcel transplantatie voor sikkelcelziekte en X-gebonden SCID

Voorbereiding voor in vivo correctie van SCD en X-SCID veroorzakende mutaties d.m.v. CRISPR-Cas9 in vitro studies in cellijnen.

Een open label, sequentiële, oplopend dosisbepalend onderzoek van sarilumab, toegediend als subcutane injectie, in kinderen en jongeren in de leeftijd van 1 tot 18 jaar met systemische juveniele idiopathische artritis (sJIA), gevolgd door een verlengings onderzoek.

Het beschrijven van het PK profiel en de werkzaamheid van sarilumab te onderzoeken, in patienten met sJIA om dedosering van sarilumab en het schema te bepalen in kinderen met sJIA.

Een open label, sequentiële, oplopend dosisbepalend onderzoek van sarilumab, toegediend als subcutane injectie, in kinderen in de leeftijd van 2 tot 18 jaar met poly-articulaire juveniele idiopathische artritis (pcJIA), gevolgd door een extensie onderzoek

Het beschrijven van het PK profiel en de werkzaamheid van sarilumab te onderzoeken, in patienten met pcJIA om de dosering van sarilumab en het schema te bepalen in kinderen met pcJIA.