23 resultaten
Primair: Het definieren van een twee maal daags doseringsschema voor posaconazol als profylactische behandeling bij kinderen met CGD, op geleide van posaconazol blootstelling welke bepaald wordt aan de hand van posaconazol dalspiegels.Secondair:…
Bepalen van de correlatie tussen CFH polymorfisme en het effect van laser behandeling van drusen.
- Het primaire onderzoeksdoel is om de prognose van kinderen met ICL te schatten.- Het secundaire onderzoeksdoel is om de erfelijkheid van ICL tussen eerstegraads familieleden te bepalen.
Het primaire doel is de farmacokinetiek van Nanogam 100 mg/ml te bestuderen en te vergelijken met die van Nanogam 5 mg/ml. Doel is bioequivalentie aan te tonen tussen Nanogam 50 mg/ml and Nanogam 100 mg/ml. Secundaire doel is de veiligheid en…
Stamboomonderzoek binnen bij ons bekende CVID-families gebruiken als aanknopingspunt voor genetisch onderzoek.
Het onderzoek heeft als doel nat te gaan in hoeverre de visueel analoge schaal en de verbale descriptor schaal bruikbaar zijn om een angio-oedeem aanval vast te leggen bij patienten met hereditair angio-oedeem.
Onderzoeken of patienten met antistof deficienties zonder duidelijke oorzaak, zoals CVID en SAD, ingedeeld kunnen worden in groepen met vergelijkbare B-cel differentiatie defecten en kijken of deze defecten gerelateerd zijn aan het ontstaan of de…
Het onderzoek streeft ernaar een grote groep homogene AIZ patiënten te verzamelen, zodanig dat een krachtige associatie studie naar genetische risicofactoren kan worden verricht. De factoren kunnen worden gedeeld door verschillende AIZ, of specifiek…
Het doel van dit onderzoek is het meten van potentiele nieuwe, unieke biomarkers in patienten met HIDS, die in de toekomst mogelijk gebruikt zouden kunnen worden als uitkomstparameters voor grotere, gecontroleerde klinische studies. Ons…
Het doel van het voorliggende project is om in oudere patiënten met recidiverende luchtweginfecties milde PID te benoemen die deze patiënten onderscheiden van mensen met een normaal verouderend innate en adaptief immuunsysteem. Normale…
Objective: De primaire doelstelling van dit onderzoek is de potentie van de custom global screening array (GSA) te onderzoeken bij autoinflammatoire patiënten. Specifiek wordt onderzocht of de GSA varianten in autoinflammatoire genen kan oppikken,…
Het beschrijven van het PK profiel en de werkzaamheid van sarilumab te onderzoeken, in patienten met sJIA om dedosering van sarilumab en het schema te bepalen in kinderen met sJIA.
Het beschrijven van het PK profiel en de werkzaamheid van sarilumab te onderzoeken, in patienten met pcJIA om de dosering van sarilumab en het schema te bepalen in kinderen met pcJIA.
Het doel van dit onderzoek is het onderzoeken van de effecten van een geïndividualiseerd doseerregime voor Thymoglobuline op immuunherstel na HCT. Hierbij worden de uitkomsten vergeleken met historische niet-geindividualiseerd behandelde patiënten…
Het beoordelen van het effect van BIVV020 op deduurzaamheid van de bloedplaatjesrespons bijdeelnemers met persisterende/chronische immuuntrombocytopenie (ITP
In dit onderzoek vergelijken we leniolisib-capsules met leniolisib-tabletten. We vergelijken dit door te bepalen hoe snel en in welke mate elke vorm wordt opgenomen, getransporteerd en uitgescheiden. We vergelijken ook hoe veilig elke vorm…
In dit onderzoek onderzoeken wij hoe veilig het nieuwe middel leniolisib is en hoe goed het wordt verdragen door gezonde mannelijke deelnemers. Ook onderzoeken wij hoe snel en in hoeverre leniolisib in het lichaam wordt opgenomen, getransporteerd,…
Monitoren en evalueren van de Nederlandse richtlijn voor de behandeling van aHUS gedurende twee jaar.
Voorbereiding voor in vivo correctie van SCD en X-SCID veroorzakende mutaties d.m.v. CRISPR-Cas9 in vitro studies in cellijnen.
Objectief eindpunt '• Om de klinische veiligheid en verdraagbaarheid van leniolisib te beoordelen bij pediatrische patiënten (in de leeftijd van 4 tot 11jaar) met APDS• Incidentie van tijdens de behandeling optredende AE's (TEAE's),…