4 resultaten
In dit onderzoek willen we de pharmacokinetiek en de veiligheid op de lange termijn van neoGAA bij patiënten met de ziekte van Pompe.
Primair:• De mate van klinisch voordeel (clinical benefit rate, CBR) van ixabepilone beoordelen Secundair:• De progressievrije overleving (progression free survival, PFS) beoordelen• De algehele overleving (overall survival, OS) beoordelen• Het…
Het doel van het onderzoek is om de werkzaamheid, veiligheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van avalglucosidase alfa in kinderen jonger dan of gelijk aan 6 maanden met infantiele vorm van ziekte van Pompe
Primair: Het beschrijven van veiligheid en verdraagbaarheid tijdens langere termijn toediening van AR101 en follow-up observatie na de laatste dosis AR101.Secundair: - Het bepalen van de mate van desensibilisatie dat kan worden bereikt door…