Zoeken naar een onderzoek

Een open-label onderzoek ter evaluatie van de effectiviteit en veiligheid van AG-348 bij volwassen proefpersonen met pyruvaatkinasedeficiëntie (PKD) die regelmatig een transfusie ondergaan

Primair: De primaire doelstelling van het onderzoek is het evalueren van de effectiviteit van behandeling met AG-348, zoals beoordeeld door de vermindering van de transfusielast.Secundair: De secundaire doelstelling van dit onderzoek is het…

Een open-label uitbreidingsonderzoek om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van REGN3918 bij patiënten met paroxysmale nachtelijke hemoglobinurie op lange termijn te evalueren

Het primaire doel van het onderzoek is het evalueren van de veiligheid, verdraagbaarheid en het effect op de lange termijn op intravasculaire hemolyse (d.w.z. proportie van patiënten die lactaat dehydrogenase (LDH) * 1,5x bovengrens van normaal (ULN…

Een open-label, multicentrisch, vervolgonderzoek naar AG-348 bij volwassen proefpersonen met pyruvaatkinasedeficiëntie die eerder aan onderzoeken met AG-348 hebben deelgenomen

Primair:- Het evalueren van de langetermijnveiligheid en -verdraagbaarheid van AG-348Secundair:- Het evalueren van de langetermijneffectiviteit van AG-348- Het evalueren van de effectiviteit van AG-348 voor wat betreft het verhogen van de…

Prospectieve follow-up studie voor patiënten die de ALX0681-C301 (HERCULES) studie voltooiden, om de lange termijn veiligheid en werkzaamheid van Caplacizumab (Post-HERCULES) te evalueren.

Dit is een opvolgingsonderzoek (folluw-up, FU) voor proefpersonen die onderzoek ALX0681-C301 (HERCULES) hebben voltooid volgens het protocol (d.w.z. het laatste FU-bezoek [dag 28]) voltooid hebben).Proefpersonen die onderzoek ALX0681-C301 hebben…

Het effect van Voxelotor op de doorbloeding van de hersenen in sikkelcelziekte (ESR-C005)

Het bestuderen van het effect van voxelotor op de hemodynamica van het hersenvaatstelsel (CBF en CVR)