Zoeken naar een onderzoek

Natuurlijk beloop, effecten van enzymtherapie en gezondheids-economische aspecten bij patiënten gediagnosticeerd met Mucopolysaccharidose type I,II en VI.
Lange termijn follow-up van onbehandelde patiënten en patiënten die behandeld worden met commercieel beschikbaar Aldurazyme, Elaprase en Naglazyme.

Het doel van deze studie is meer inzicht te verkrijgen in de veiligheid en de effectiviteit van enzymtherapie bij patienten met MPS I, II en VI in de Nederlandse populatie. Ook dient het onderzoek ervoor om richtlijnen op te stellen voor…

Een open-label, single-center, onderzoek naar de veiligheid en werkzaamheid van NeoGAA bij patienten met de niet-klassieke vorm van de ziekte van Pompe onset van >=5 jaar

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-518215-18-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Een onderzoek naar de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van avalglucosidase alfa bij patienten ( >= 5 jaar)…

Lange termijn veiligheidsstudie van gepersonaliseerde cholzuur behandeling van patienten met een defect in de galzuursynthese

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-518652-23-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Het onderzoeken van de lange termijn veiligheid van gepersonaliseerde cholzuur behandeling van patienten met defecten in de…