Zoeken naar een onderzoek

Een gerandomiseerd, multicentrisch, multinationaal, open-label fase 3-onderzoek met een actieve comparator ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van Genz 112638 bij met Cerezyme gestabiliseerde patiënten met de ziekte van Gaucher type 1.

De primaire doelstelling van dit onderzoek is de werkzaamheid en veiligheid van Genz 112638 te beoordelen ten opzichte van Cerezyme na een behandeling van 52 weken bij met Cerezyme gestabiliseerde patiënten met de ziekte van Gaucher type 1. De…

Langdurige Toediening van Geïnhaleerd Mannitol bij Mucoviscidose - Een Studie naar Veiligheid en Werkzaamheid

Het doel van deze studie is het onderzoeken van de werkzaamheid en veiligheid van een 26 weken durende behandeling met geïnhaleerde Mannitol bij patiënten met mucoviscidose.We veronderstellen dat geïnhaleerd Mannitol de algemene gezondheid en…

Een gerandomiseerde klinisch studie die de effectiviteit van Lanreotide onderzoekt om ziekte progressie in ADPKD patienten te remmen.

Het primaire doel is om aan te tonen dat Lanreotide progressie van nierziekte bij ADPKD patiënten kan vertragen, gemeten als verandering in de snelheid van nierfunctie achteruitgang en groeisnelheid van niervolume. Het tweede doel is om aan te tonen…

Een placebo-gecontroleerde studie naar insuline therapie met en zonder adjuvante metformine in patienten met cystic fibrosis-gerelateerde diabetes

Het effect meten van adjuvante metformine op insulinebehoefte en glucoseregulatie in CFRD patienten.

Een gerandomiseerd, dubbelblind, gecontroleerd, fase 3-onderzoek ter beoordeling van de werkzaamheid en veiligheid van VX-445-combinatiebehandeling bij proefpersonen met cystische fibrose die heterozygoot zijn voor de F508del-mutatie en een Gating- of residuele functiemutatie (F/G- en F/RF-genotypes)

Primaire doelstelling: - Het beoordelen van de werkzaamheid van VX-445/TEZ/IVA bij proefpersonen met CF die heterozygoot zijn voor F508del en een gating- of een restfunctiemutatie (F/G en F/RF-genotypes).Secundaire doelstellingen: - Het beoordelen…

Beoordeling van behandeling met laparoscopische fenestratie of aspiratie sclerotherapie voor grote symptomatische levercysten (ATLAS): een gerandomiseerde klinische trial.

Het hoofddoel is het vergelijken van laparoscopische fenestratie en aspiratiesclerotherapie bij patiënten met grote symptomatische hepatische cysten op door de patiënt gerapporteerde uitkomsten. Deze informatie kan worden gebruikt om de…

HELIOS-A: een wereldwijde, gerandomiseerde, open-label fase 3-studie ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van ALN-TTRSC02 bij patiënten met erfelijke transthyretineamyloïdose (hATTR-amyloïdose)

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-508365-33-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. • De werkzaamheid bepalen van ALN-TTRSC02 bij patiënten met hATTR-amyloïdose door het effect te beoordelen op neurologische…

EEN DUBBEL GEMASKEERD, GERANDOMISEERD, GECONTROLEERD, MEERVOUDIG DOSISONDERZOEK OM DE WERKZAAMHEID, VEILIGHEID EN VERDRAAGZAAMHEID VAN QR-421a TE EVALUEREN BIJ PROEFPERSONEN MET RETINITIS PIGMENTOSA (RP) ALS GEVOLG VAN MUTATIES IN EXON 13 VAN HET USH2A-GEN MET GEVORDERD GEZICHTSVERLIES

Primair• Om de werkzaamheid van QR-421a te evaluerenSecondary• Om de veiligheid en verdraagbaarheid van QR-421a te evalueren• Om veranderingen in patient-reported outcome (PRO) maatregelen te evalueren bij personen behandeld met QR-421a • Om…

Een gerandomiseerd, dubbelblind onderzoek met actieve controle naar de veiligheid en werkzaamheid van PRX-102 vergeleken met agalsidase bèta met betrekking tot de nierfunctie van patiënten met de ziekte van Fabry die eerder zijn behandeld met agalsidase bèta

Het beoordelen van de veiligheid en werkzaamheid van PRX-102 in vergelijking met agalsidase bèta bij patiënten met de ziekte van Fabry met een verminderde nierfunctie.

Een open-label, multicenter, fase-3-vervolgstudie ter beoordeling van de veiligheid en werkzaamheid van recombinant stollingsfactor VIII (rVIII-SingleChain, CSL627) bij proefpersonen met ernstige hemofilie A

Primaire doelstellingen van de studie zijn:Arm 1 en arm 3 (PTP*s): het karakteriseren van het veiligheidsprofiel van rVIII SingleChain op de lange termijn m.b.t. remmerontwikkeling bij PTP*s.Arm 2 (PUP*s): • het karakteriseren van de veiligheid m.b.…

Pasgeborenen met congenitaal hernia diafragmatica; inhalatie NO versus intravenous sildenafil.

Onderzoeken welk middel, stikstofgas of sildenafil, het meest effectief is in de behandeling van pulmonale hypertensie bij kinderen met hernia diafragmatica. Daarnaast verrichten we externe validatie van het PKPD model van sildenafil. De uitkomst…

TOEDIENING VAN STIKSTOFMONOXIDE IN DE HARTLONGMACHINE BIJ KINDEREN MET CONGENITALE HARTAFWIJKINGEN

Deze grotere pragmatische gerandomiseerde trial is noodzakelijk om te kunnen vaststellen of patiënt relevante uitkomsten verbeteren door toediening van NO in de hartlongmachine tijdens congenitale hartchirurgie.Het primaire doel in dit onderzoek is…

Een gerandomiseerd, dubbelblind, gecontroleerd, fase 3-onderzoek ter beoordeling van de werkzaamheid en veiligheid van VX-121-combinatiebehandeling bij proefpersonen met cystische fibrose die homozygoot zijn voor F508del, heterozygoot voor F508del en een Gating- (F/G) of residuele functiemutatie (F/RF) hebben, of die minstens één andere drievoudige combinatieresponsieve CFTR-mutatie hebben en geen F508del-mutatie

Het beoordelen van de werkzaamheid van VX-121/TEZ/D-IVA bij proefpersonen met CF die homozygoot zijn voor F508del, heterozygoot voor F508del en die een gating- (F/G) of residuele functiemutatie (F/RF) hebben of ten minste één andere TCR CFTR-mutatie…

Een dubbel-blind, gerandomiseerd, fase III onderzoek naar de veiligheid en werkzaamheid van CPP-1X/Sulindac vergeleken met CPP-1X, Sulindac als enkelvoudige middelen bij patiënten met familiaire adenomateuze polyposis (FAP)

Het primaire doel van het onderzoek is om te bepalen of de combinatie van CPP-1X + sulindac superieur is aan beide behandelingen afzonderlijk, sulindac alleen of CPP-1X alleen, in de tijd tot het optreden van een eerste FAP-gerelateerde gebeurtenis…

Een fase III vervolgonderzoek ter beoordeling van de veiligheid en werkzaamheid van langdurige behandeling met lumacaftor in combinatie met ivacaftor bij patiënten van 12 jaar en ouder met cystische fibrose die homozygoot of heterozygoot zijn voor de F508del CFTR-mutatie

Primaire doelstellingenHet evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van lumacaftor in combinatie met ivacaftor bij proefpersonen met cystische fibrose (CF) die homozygoot of heterozygoot zijn voor de F508del-mutatie van de…