Zoeken naar een onderzoek

Gelijkstroomstimulatie bij kinderen met eenzijdige motorische problemen: een nieuwe toepassing voor kinderrevalidatie.

Het hoofddoel van de huidige studie is het onderzoeken van eenmalige tDCS in kinderen met Cerebrale Parese (CP) op verschillende motorische taken. Ten tweede willen wij, aan de hand van het hoofddoel, de optimale elektroden configuratie bepalen. Bij…

Een gerandomiseerd, cross-over, farmacokinetisch en farmacodynamisch onderzoek ter bepaling van de veiligheid en werkzaamheid van cysteamine-bitartraatcapsules met verlengde afgifte (RP103) in vergelijking met Cystagon® bij patiënten met nefropathische cystinose

De doelstelling van dit proefonderzoek is beoordeling van zowel de PK en de PD als de veiligheid en verdraagbaarheid van RP103 in vergelijking met Cystagon® bij patiënten met nefropathische cystinose. De resultaten van dit fase-3 onderzoek zullen…

Een poliklinische fase 3 studie naar de werkzaamheid van Ecopipam (PSYRX 101) voor de symptomatische behandeling van zelfverwondend gedrag bij mensen met de ziekte van Lesch-Nyhan.

Het primaire doel van dit onderzoek is om de werkzaamheid van Ecopipam te beoordelen op het verminderen van zelfverwondend gedrag bij volwassenen en kinderen met de ziekte van Lesch-Nyhan in een poliklinische setting. De secundaire doelstellingen…

Verminderen de effecten van methylfenidaat na langdurig gebruik? Een dubbelblind, placebo-gecontroleerde cross-over onderzoek naar de effecten van methylfenidaat op cognitief functioneren en gedrag in de klas en thuis bij kinderen vooraf aan de start van de behandeling met methylfenidaat en na 9 maanden behandeling in de klinische praktijk

Het hoofddoel van het onderzoek is het vergelijken van de acute effecten van methylfenidaat op gedragsmatig- en cognitief functioneren bij 6 tot 12 jaar oude methylfenidaat-naive kinderen en na 9 maanden behandeling zoals in de klinische praktijk.…

Effectiviteit van ambroxol bij kinderen en volwassenen met de ziekte van Gaucher type 3: n-of-1 series

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-514012-28-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Het doel van dit onderzoek is de neurologische effectiviteit van ambroxol bij patiënten met de ziekte van Gaucher type 3 te…

Effecten van N-Acetyl-L-Leucine op de ziekte van Niemann-Pick type C (NPC): Een fase III, gerandomiseerde, placebogecontroleerde, dubbelblinde, cross-over studie

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-510278-14-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primaire doelstelling:In alle jurisdicties behalve de Verenigde Staten (VS) is het primaire doel de werkzaamheid van N-Acetyl-L-…

Een fase 3, gerandomiseerd, dubbelblind onderzoek van twee formuleringen van setmelanotide (dagelijks en wekelijks) met een crossover naar open-label wekelijkse toediening van setmelanotide bij patiënten met een specifiek gendefect in de melanocortine-4-receptor die momenteel een dagelijkse stabiele dosering gebruiken

Primair:Om de farmacokinetiek (PK) van de eenmaal daagse (QD) en eenmaal wekelijkse (QW) formuleringen van setmelanotide te vergelijkenSecundair:Om de veiligheid van de QW-formulering van setmelanotide te beoordelen met maximaal 6 maanden (26 weken…

DAVINCY: Verlengd gebruik (fos)aprepitant ter voorkoming van misselijkheid en braken veroorzaakt door chemotherapie in kinderen: een dubbel blind placebo gecontrolleerd crossover gerandomizeerde fase 3 studie

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-517846-32-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Het evalueren van het effect van langdurige profylaxe met (fos)aprepitant op het voorkomen of minder aanwezig zijn van…

Effectiviteit van L-serine suppletie bij kinderen met een 'loss-of-function' mutatie in het GRIN2B gen: n-of-1 series.

Het doel van dit onderzoek is de effectiviteit van L-serine bij patiënten met een 'loss-of-function' in het GRIN2B gen te evalueren, gebruik makend van n-of-1 trials.

Een gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd fase 3-onderzoek naar adeno-geassocieerd virus serotype 8 gemedieerde genoverdracht van glucose-6-fosfatase bij patiënten met glycogeenstapelingsziekte type Ia

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-508750-25-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. PrimairDe werkzaamheid van DTX401 te evalueren bij het verminderen of elimineren van de afhankelijkheid van exogene…