Zoeken naar een onderzoek

LEARN 2 MOVE 16-24;Effectiviteit van een leeftijdsspecifieke interventie ter bevordering van mobiliteit-gerelateerde dagelijkse activiteit en fysieke fitheid van jongeren en jongvolwassenen met spastische cerebrale parese.

Het doel van het onderzoek is de doeltreffendheid en werkmechanismen van de interventie *Actieve Leefstijl en Sportstimulering* te evalueren, welke gericht is op strategieën om de verlaagde niveaus van dagelijkse activiteiten bij adolescenten en…

Utrecht Spina Bifida And Graded Exercise (USAGE) Study deel 2: Effectiviteit van een trainingsprogramma om fitheid, energieverbruik tijdens het lopen en dagelijkse activiteit te verbeteren bij ambulante kinderen met Spina Bifida.

Hoofdoel: het evalueren van een trainingsprogramma op het gebied van fysieke fitheid, het dagelijkse activiteiten niveau en energieverbruik tijdens het lopen bij ambulante kinderen en adolescenten met SB. Daarnaast nog de volgende doelen: (1) het in…

HELIOS-A: een wereldwijde, gerandomiseerde, open-label fase 3-studie ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van ALN-TTRSC02 bij patiënten met erfelijke transthyretineamyloïdose (hATTR-amyloïdose)

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-508365-33-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. • De werkzaamheid bepalen van ALN-TTRSC02 bij patiënten met hATTR-amyloïdose door het effect te beoordelen op neurologische…

Ademspiertraining bij patienten met SMA.

Het doel is om de haalbaarheid en effectiviteit te onderzoeken van ademhalingsspiertraining bij patienten met SMA met zwakte van de ademhalingsspieren.

Internationaal, multicenter, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd fase III-onderzoek met parallelle groepen ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van 2 doses PXT3003 bij patiënten met de ziekte van Charcot-Marie-Tooth type 1A die gedurende 15 maanden worden behandeld.

Primaire doelstelling:Evaluatie van de werkzaamheid van PXT3003 in vergelijking met placebo op de invaliditeit gemeten aan de hand van de ONLS-score bij CMT1A-patiënten die gedurende 15 maanden zijn behandeld.Secundaire doelstellingen:- Evaluatie…

Het effect van lamotrigine op cognitive problemen bij Neurofibromatose type 1: een gerandomiseerde gecontroleerde multi-centre trial (NF1-EXCEL)

Het doel van dit onderzoek is het bepalen van het effect van Lamotrigine op het cognitieve functioneren en neurofysiologie bij adolescenten met NF1.

Een Mindfulness-gebaseerd Stress Verlagend programma voor risicodragers van familiaire FTD

Het doel van dit onderzoek is uitzoeken of een 8-weeks Mindfulness Programma klachten van angst, depressie of stress kan verlagen in risicodragers van een erfelijke vorm van frontotemporale dementie. Ook zijn we benieuwd of het programma kan leiden…

Een fase 1a dubbelblind, gerandomiseerd, placebo-gecontroleerd onderzoek naar de veiligheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van ABX-002 in gezonde volwassen proefpersonen, met eenmalige en meermalige oplopende doses

Deel 1 SAD- Onderzoeken van de veiligheid en verdraagbaarheid van één orale dosis van de prodrug ABX-002 in gezonde volwassen proefpersonenDeel 2 MAD- Onderzoeken van de veiligheid en verdraagbaarheid van eenmaal daagse orale doseringen met ABX-002…

EEN DUBBELBLINDE, PLACEBOGECONTROLEERDE STUDIE OM DE WERKZAAMHEID EN DE VEILIGHEID TE EVALUEREN VAN EEN 24 WEKEN DURENDE BEHANDELING MET REN001 BIJ PATIËNTEN MET PRIMAIRE MITOCHONDRIALE MYOPATHIE (PMM)

Primair: Het beoordelen van de werkzaamheid van REN001 bij gedurende 24 weken behandelde proefpersonen met PMM op basis van het effect op het uithoudingsvermogen. Secundair: Het beoordelen van de werkzaamheid van REN001 bij gedurende 24 weken…

Dieetbehandeling van kinderen met Angelman Syndroom en refractaire epilepie

Hoofddoel;Aanvalsvermindering van 50% of meer na 3 maanden dieetbehandelingNevendoelstellingen:- ketose gehalte bij KD en MAD - aantal patienten dat bereikte aanvalsvermindering 50% of meer na KD weet vast te houden op MAD - aantal patienten dat uit…

Een vergelijkend fase 2 onderzoek waarbij het effect van het gebruik van triheptanoin wordt geëvalueerd, een anaplerotische therapie van de ziekte van Huntington

Het doel van de TRIHEP 3 studie is het testen van de effectiviteit van triheptanoin op de stofwisseling in de hersenen bij een groter aantal patiënten, en te onderzoeken of het corrigeren van het energietekort het volumeverlies van bepaalde…

APOLLO: een multicenter, multinationale, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde fase 3 studie om de veiligheid en werkzaamheid van patisiran (ALN-TTR02) te evalueren in Transthyretine (TTR)-gemedieerde polyneuropathie (Familiaire Amyloïde Polyneuropathie * FAP)

Het doel van deze studie is het demonstreren van de klinische effectiviteit van patisiran en het vaststellen van de veiligheid van langdurige dosering in ATTR patiënten met FAP. De primaire doelstelling is de evaluatie van het verschil tussen de…

A phase 3, randomized, double-blind, placebo controlled study of the safety and efficacy of Dimebon in patients with mild to moderate forms of Huntington's disease.

Veiligheid en werkzaamheid van Dimebon bij patiënten met een lichte tot matig-ernstige vorm van de ziekte van Huntington

Een gerandomiseerd, dubbel-blind, placebo gecontroleerd, dosis escalatie, fase II onderzoek, naar de veiligheid, verdraagzaamheid en farmacodynamiek van twee dosissen van een histondeacetylaseremmer (FRM-0334) bij patiënten met prodromale tot matige frontotemporale dementie met granulin mutaties.

Primaire doelstellingen • Evalueren van de veiligheid en verdraagzaamheid van 2 vaste doses FRM-0334 (300 en 500 mg dagelijks in 2 opeenvolgende perioden) gedurende 28 dagen bij deelnemers met prodromale tot matige FTD-GRN • Beoordelen van de FD (*…

Slaapproblemen bij kinderen met Angelman Syndroom: het effect van gedragsinterventie.

In dit onderzoek voeren we een gedragsmatige behandeling uit om slaapproblemen bij kinderen met het Angelman syndroom te behandelen en analyseren we de effecten hiervan op de slaap. Dit kan leiden tot een evidence based behandelmethode voor…

Een multicentrisch, multinationaal, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd onderzoek met parallelle groepen om de doeltreffendheid en veiligheid van laquinimod (0,5, 1,0 en 1,5 mg/dag) als behandeling voor patiënten met de ziekte van Huntington te onderzoeken

Primaire doelstelling van het onderzoek: De primaire doelstelling van dit onderzoek bestaat uit het beoordelen van de werkzaamheid van laquinimod 0,5mg en 1,0 mg q.d. bij patiënten met HD na 12 maanden behandeling met gebruikmaking van de UHDRS-TMS…

Een fase 3-, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd, multicenter onderzoek met parallelle groepen naar de werkzaamheid en veiligheid van pridopidine bij patiënten met een vroeg stadium van de ziekte van Huntington.

Het doel van dit fase 3-onderzoek is het evalueren van het effect van pridopidine 45 mg BID op de functionele capaciteit, evenals motorische en gedragskenmerken van ZvH bij deelnemers in een vroeg stadium (TFC 713).

Oxytocine behandeling bij pasgeborenen en kinderen in de leeftijd van 0 tot 3 maanden met het Prader-Willi-syndroom: een onderzoek naar de veiligheid en werkzaamheid bij orale en sociale vaardigheden en eetgedrag van intranasale toediening van oxytocine vs placebo (fase III klinische trial)

Het primaire doel is om de superioriteit van OT ten opzichte van placebo aan te tonen. Een 4 weken durende intranasale OT-toediening op orale toediening, beoordeeld door de Neonatale Oral-Motor Assessment Scale (NOMAS) bij zuigelingen met PWS van…

Een dubbelblind, gerandomiseerd, placebogecontroleerd onderzoek naar adjuvante behandeling met ganaxolon bij meisjes met protocadherine 19 (PCDH19)-gerelateerde epilepsie, gevolgd door open-labelbehandeling voor de lange termijn

Primair: Het beoordelen van de werkzaamheid van GNX in vergelijking met PBO, als adjuvante behandeling voor de behandeling van primaire aanvalstypen bij kinderen met genetisch bevestigde PCDH19-gerelateerde epilepsie tijdens de 17 weken durende…