127 resultaten
Het doel van het onderzoeksproject is om 1) een geïntegreerd begrip en conceptualisatie van onzekerheid te creëren binnen de transgender- en DSD/intersekse-zorg, en 2) kinderen/jongeren, ouders en zorgprofessionals te ondersteunen bij het herkennen…
Primaire doelen• Karakteriseren van de veiligheid, verdraagbaarheid, dosisbeperkende toxiciteiten (DLT),en maximaal getolereerde dosis (MTD) of maximaal toegediende dosis (MAD)(als er geen MTD is gedefinieerd) en definieer de aanbevolen dosis voor…
De primaire doelen zijn: Om de CZS-activiteit van DNL310 vs. idursulfase te beoordelen, zoals gemeten aan de hand van de hersenvocht (cerebrospinal fluid, CSF) concentratie van heparansulfaat (HS) bij deelnemers met de neuronopathische vorm van…
1. Het beschrijven van het metabole profiel van Dravet syndroom.2. Het identificeren van metabole voorspellers voor ziektebeloop, ernst van ziekte en effect van behandeling.3. Het evalueren van het effect van anti-epileptica op het metaboloom en…
Aantonen dat het gebruik van een calciumfosfaat botsubstituut bij sluiting van de enkelzijdige gnathoschisis evenveel botvolume genereert als het tot nu toe gebruikte autologe bot. Verder dient aangetoond te worden dat de eruptie van gebitselementen…
Het doel van deze fase II/III-studie is het evalueren van de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek, farmacodynamiek en werkzaamheid van RO7204239, een vermenselijkt monoklonaal antilichaam dat bindt aan menselijk latent myostatine, in…
In dit onderzoek bekijken we hoe veilig het nieuwe middel asciminib is bij de behandeling van CML bij kinderen en jongeren van 1 t/m 17 jaar. En wat de juiste dosering (*sterkte*) voor deze leeftijdsgroep is. Het gaat om CML met het…
De doelstellingen van de studie zijn de beoordeling van de veiligheid en verdraagbaarheid, de farmacokinetiek en de biologische activiteit (met inbegrip van de werkzaamheid en de farmacodynamiek van meerdere subcutane doses pegcetacoplan bij…
Deel A:PrimairEvaluatie van de veiligheid en verdraagbaarheid van enkelvoudige oplopende doses van BIIB115, toegediend via intrathecale bolusinjectie aan gezonde vrijwilligersSecundairEvaluatie van de PK van eenmalige doses BIIB115 toegediend via…
De MyKids-studie is een biologische studie naar de moleculaire profilering van pediatrische NRSTS, de ontwikkeling van NRSTS-tumoroïde culturen, de vaststelling van biomarkers voor vloeibare biopsie en de moleculaire profilering van weefselmonsters…
De doelstelling van deze studie is om de QbTest op een smartphone (QbMT) te evalueren, met betrekking tot: 1. De haalbaarheid van QbMT als smartphone software die de Quantified behavioral Test (QbTest) integreert 2. De validiteit van QbMT in…
Uit protocolamendement 3 27jun2022, samenvatting van protocol voor klinisch onderzoek, pagina 1Primaire doelstelling• Aantonen van de superioriteit van fianlimab 1600 mg + cemiplimab en/of fianlimab 400 mg + cemiplimab in vergelijking met…
Dit onderzoek vergelijkt upadacitinib met dupilumab bij adolescente en volwassen deelnemers met matige tot ernstige AD die onvoldoende reageren op systemische behandelingen. Bijwerkingen en verandering in de ziekteactiviteit worden beoordeeld.
Primaire doelstelling:In alle jurisdicties behalve de Verenigde Staten (VS) is het primaire doel de werkzaamheid van N-Acetyl-L-Leucine (IB1001) te evalueren op basis van de Scale for the Assessment and Rating of Ataxia (SARA) voor de chronische…
Primair:Om de farmacokinetiek (PK) van de eenmaal daagse (QD) en eenmaal wekelijkse (QW) formuleringen van setmelanotide te vergelijkenSecundair:Om de veiligheid van de QW-formulering van setmelanotide te beoordelen met maximaal 6 maanden (26 weken…
Primair:Fase 1:• Het onderzoeken van de veiligheid en verdraagbaarheid, met inbegrip van het vaststellen van de maximaal verdraagbare dosis (MTD) en de aanbevolen fase 2-dosis (RP2D) van ZN-c3 in combinatie met gemcitabineFase 2:• Het evalueren van…
Primair:-De werkzaamheid van INCB000928 bepalen voor de preventie van nieuwe HO (heterope ossificatie) bij deelnemers met FOP.Belangrijkste secundair:-Het verder evalueren van de werkzaamheid van INCB000928 bij het verminderen van opvlammingen en…
Primaire doelstellingen: • Het beoordelen van de farmacokinetiek (FK) van bempedoïnezuur (ETC-1002 en ESP15228) bij pediatrische patiënten (6 tot en met 17 jaar oud) met heterozygote familiale hypercholesterolemie (HeFH) die gedurende 8 weken worden…
Primaire doelstelling Het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van VX-121/tezacaftor/deutivacaftor (VNZ/TEZ/D-IVA) bij proefpersonen met cystische fibrose (CF) Secundaire doelstelling Het beoordelen van de werkzaamheid…
Deze studie is een follow-up studie van de NOVICE I & NOVICE II (METC 2012_093 and METC 2016_173), waarbij het doel van het onderzoek is om zowel cross-sectioneel als longitudinaal na een interval van 10 jaar, meer inzicht te krijgen in de…