110 resultaten
1. Rapporteren van het natuurlijk beloop van netvlies degeneratie in patiënten met biallelische mutaties in het PCDH15 gen.2. Identificeren van sensitieve structurele en functionele uitkomstmaten voor gebruik in toekomstige multicenter klinische…
Primaire doelstelling:Dubbelblinde periode: het beoordelen van het effect van SRP 4045 en SRP 4053 (gecombineerde actieve groep) ten opzichte van placebo voor mobiliteit, uithoudingsvermogen en spierfunctie, gemeten met behulp van de 6MWTSecundaire…
Primaire doelen-Beoordeel de werkzaamheid van apitegromab in vergelijking met placebo met behulp van de HFMSE bij patiënten van 2 tot en met 12 jaarHoofdzakelijke secundaire doelen-Beoordeel de werkzaamheid van apitegromab in vergelijking met…
Primaire doelen:- Evaluatie van de werkzaamheid van mepolizumab SC om de 4 weken toegediend aan deelnemers in de leeftijd van 6 tot 17 jaar met HES.Secundaire doelen:- Beoordeling van het effect van toediening van mepolizumab SC om de 4 weken op de…
Onderzoek naar de motorische ontwikkeling, fysieke fitheid van prematuren en deelname aan dagelijkse (lichamelijke) activiteiten op de leeftijd van 10-12 jaar.Vraagstelling: Zijn de bevindingen van de motorische testen op 5.5 of 8 jarige leeftijd…
Primaire doel: Beoordeling van de veiligheid en verdraagbaarheid op korte termijn van 68Ga-SATO bij pediatrische patiënten met NBLSecundaire doelen:- Vergelijking van 68Ga-SATO PET/CT-beeldvorming met de huidige klinische standaard van M123IBG-…
De primaire doelstellingen van dit onderzoek zijn:• Het beoordelen van de incidentie en ernst van laat optredende gerichte bijwerkingen (adverse events, AE*s)/ernstige bijwerkingen (serious adverse events, SAE*s) waarvan wordt vermoed dat ze…
Onderzoeken van de littekenkwaliteit na toepassing van Glyaderm in diepe brandwonden bij kinderen tot ten minste 1 jaar na de operatie.
PRIMAIRE DOELSTELLINGENDe primaire doelstelling van MAKEI V is om in een gerandomiseerde vergelijking na te gaan of de werkzaamheid van carboplatine (600 mg/m² per cyclus) (AUC 7,9 mg/ml/min.) niet inferieur is aan cisplatine (100 mg/m² per cyclus)…
Evaluatie van (vermindering van) per-operatief bloedverlies bij pre-operatieve toediening van TXA vs. placebo bij kinderen die een proximale femur- en/of bekkenosteotomie (PFPO) ondergaan.
Primair:Evaluatie van de veiligheid op de lange termijn van een behandeling met dabrafenib, trametinib of de combinatie van beide middelen.Secundair:Evaluatie van het effect op de lange termijn van de behandeling met dabrafenib, trametinib of de…
Hoofddoel:Om de superioriteit van galcanezumab ten opzichte van placebo aan te tonen bij de preventie van migraine bij (ten minste) 1 van de volgende populaties met migraine: de totale pediatrische populatie (6 tot 17 jaar) of de adolescente…
Vaststellen wat de effectiviteit is van orale immunotherapie bij kinderen tussen de 9 en 30 maanden oud met een voedselallergie, met als belangrijkste uitkomstmaat langdurige tolerantieontwikkeling ten opzichte van spontane tolerantie onwikkeling en…
Het doel van deze studie is om het natuurlijke beloop van de ziekte van Stargardt te beschrijven bij patiënten met een voor AON therapie geschikte ABCA4 mutatie. Ook is het doel van deze studie om de beste uitkomstmaat te selecteren voor een…
Het doel van dit onderzoek is het bepalen van het effect van nipocalimab op het totale serum immunoglobuline G (IgG) bij pediatrische deelnemers van 2 tot minder dan (<) 18 jaar oud, de veiligheid en verdraagbaarheid van behandeling met…
In dit project willen we nagaan welke delen van het Duchenne gen verantwoordelijk zijn voor bepaalde klachten en symptomen op gebied van leren en gedrag.
Het primaire doel is om longitudinale ontwikkelingsveranderingen in de hersenstructuur te evalueren bij patiënten van 6-18 jaar met SCD. De secundaire doelstelling omvat het analyseren van de longitudinale relaties tussen biomarkers, demografische…
Het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van elexacaftor (ELX)/tezacaftor (TEZ)/ivacaftor (IVA)
Het doel van het VAT project is aan te tonen dat de innovatieve VAT beter werkt dan occlusie therapie, en dat de kwaliteit van leven van kinderen met amblyopie significant verbetert kan worden.
Primaire doelen:Aantonen dat de diagnostische sensitiviteit van plasma metanefrines (vrij en totaal) superieur is aan het standaard evaluatieprocedures (urineDopamine, HVA en VMA) bij diagnose en aan het einde van de inductie. Secundaire…