3 resultaten
Primaire doelen:Dosis-escalatie:* Het bepalen van de maximale tolereerbare dosis (MTD) of de aanbevolen fase II-dosis (RP2D) van tazemetostat, indien toegediend als een orale suspensie tweemaal daags (b.i.d.) aan pediatrische proefpersonen met…
Primaire doelstelling Het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van VX-121/tezacaftor/deutivacaftor (VNZ/TEZ/D-IVA) bij proefpersonen met cystische fibrose (CF) Secundaire doelstelling Het beoordelen van de werkzaamheid…
Het beoordelen van de werkzaamheid van VX-121/TEZ/D-IVA bij proefpersonen met CF die homozygoot zijn voor F508del, heterozygoot voor F508del en die een gating- (F/G) of residuele functiemutatie (F/RF) hebben of ten minste één andere TCR CFTR-mutatie…