5 resultaten
Het beoordelen van de werkzaamheid van VX-121/TEZ/D-IVA bij proefpersonen met CF die homozygoot zijn voor F508del, heterozygoot voor F508del en die een gating- (F/G) of residuele functiemutatie (F/RF) hebben of ten minste één andere TCR CFTR-mutatie…
Primaire doelstelling:Het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van soticlestat bij toediening als adjuvante behandeling naast de standaardbehandeling (standard of care, SOC) (bijv. anti-epileptica [antiseizure…
Primaire doelstellingen:• Het beoordelen van de werkzaamheid van soticlestat als aanvullende behandeling op SOC bij het verminderen van de frequentie van tonisch-clonische aanvallen in vergelijking met placebo, tijdens de volledige behandelperiode (…
Primaire doelstellingen:• Het beoordelen van de werkzaamheid van soticlestat als aanvullende behandeling op SOC bij het verminderen van de frequentie van convulsies in vergelijking met placebo, tijdens de volledige behandelperiode (titratie +…
Primaire doelstelling Het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van VX-121/tezacaftor/deutivacaftor (VNZ/TEZ/D-IVA) bij proefpersonen met cystische fibrose (CF) Secundaire doelstelling Het beoordelen van de werkzaamheid…