3 resultaten
Primaire doelstellingDe primaire doelstelling is het vergelijken van het jaarlijkse aantal bloedingsepisodes (ABR; annualized rates of bleeding episodes) tussen deelnemers die een profylactische BAX 855-dosering krijgen en deelnemers die een *on-…
7.2 Primaire doelstelling Bepalen van de incidentie van FVIII remmende antistoffen (>=0.6 Bethesda-eenheden [BE] door middel van de Nijmegen modificatie van de Bethesda assay).7.3 Secundaire doelstelling(en) 1. Evalueren van de PK-parameters…
Tot op heden zijn er geen goedgekeurde behandelingen om de klinische progressie van de ziekte van Huntington te vertragen of stop te zetten, waardoor deze meedogenloos zal zijn totdat de patienten vroegtijdig sterven. De ASO RO7234292 is ontwikkeld…