3 resultaten
De primaire doelstelling van dit onderzoek is het beoordelen van de potentiële klinische werkzaamheid van HGT-1410, toegediend via een IDDD bij patiënten met MPS IIIA. Als maatstaf voor werkzaamheid zal een relevante verbetering in de progressie van…
Primaire doelstellingDeel A: Evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van de behandeling met VX-371 toegediend met en zonder 4,2% hypertone zoutoplossing (HS) bij patiënten vanaf 12 jaar met primaire ciliaire dyskinesie (PCD).Deel B: Evaluatie…
Om de effect grootte te bepalen van drie verschillende doseringen PRM-151 op vermindering van beenmergfibrose met * 1 graad in intermediair-1, intermediair-2 en hoog-risico patiënten met PMF, post-PV MF, of post ET-MF die bloedarmoede of…