3 resultaten
Primaire doelstelling(en): De veiligheid op lange termijn evalueren bij patiënten met mucopolysacharidose type IIIA (MPS IIIA of sanfilipposyndroom type A) die HGT-1410 hebben gehadSecundaire doelstelling(en):Evaluatie van:• De cognitieve functie op…
Doel van het vervolgonderzoek is het vaststellen van de verschillen van vroege ten opzichte van late behandeling met GZ/SAR402671 in het effect op de totale groei in niervolume (total kidney volume, TKV) en in het effect op het vertragen van de…
Doel van het onderzoek is het effect van GZ/SAR402671 vast te stellen op de totale groei in niervolume (total kidney volume, TKV) bij patiënten met ADPKD. Dit onderzoek kijkt ook naar de doeltreffendheid van GZ/SAR402671 bij het vertragen van de…