3 resultaten
Een vergelijkende, cross sectionele, single centrum pilot studie met gezonde kinderen van verschillende leeftijd. De samengestelde leeftijdsgroepen zijn gebaseerd op de verschillende fases die de ontwikkeling van het lopen door de kindertijd…
Primair:* Om de werkzaamheid van idebenone vergeleken met placebo te beoordelen bij het vertragen van het verlies van ademhalingsfunctie bij patiënten met DMD die glucocorticoïdesteroïden krijgen zoals gemeten door veranderingen in Forced Vital…
DOELSTELLINGEN - Fase 2 (wordt niet uitgevoerd in NL):Primaire doelstelling fase 2:- Vaststellen van een doseringsstrategie voor setrusumab bij proefpersonen met OI Secundaire doelstellingen fase 2:- Evalueren van de PK van setrusumab-doses bij…