4 resultaten
De primaire doelstelling van dit onderzoek is de evaluatie van de farmacokinetiek (PK), farmacodynamiek (PD), veiligheid en werkzaamheid van ALXN1210 bij pediatrische patiënten met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH).
Onderzoek naar de impact van setmelanotide op obesitas bij patiënten met verschillende specifieke zeldzame genetische mutaties.Beoordelen/aantonen van de effecten van setmelanotide op:* Veiligheid en verdraagbaarheid* Honger* Tailleomtrek/…
Het beoordelen van de werkzaamheid van ravulizumab ten opzichte van placebo bij de behandeling van volwassen en adolescente deelnemers met HSCT TMA.
Het karakteriseren van de veiligheid en verdraagbaarheid van setmelanotide bij patiënten die een eerder onderzoek hebben voltooid van de behandeling met setmelanotide voor obesitas geassocieerd met genetische defecten stroomopwaarts van de MC4-…