3 resultaten
Primair:Evalueren van de werkzaamheid van PTC923 bij het verlagen van de fenylalaninewaarden (Phe) in het bloed bij onderzoeksdeelnemers met fenylketonurie (PKU), gemeten door de gemiddelde verandering in de Phe-waarden in het bloed vanaf de…
Valemetostat-tosylaat kan epigenetische veranderingen modificeren, die een belangrijke rol spelen bij de pathogenese van PTCL. In een lopend open-label fase 1-onderzoek (DS3201-A-J101, gegevens cut-off van 25 december 2019), toonde valemetostat-…
Primair:• Evaluaren van de veiligheid van PTC923 op de lange termijn bij proefpersoenen met PKU• Evaluaren van veranderingen in Phe/eiwitconsumptie ten opzichte van baseline, via de voedingSecondair:• Evalueren van het effect van PTC923 op de…