4 resultaten
Doelstellingen: de volgende doelstellingen van het onderzoek voor adolescente patiënten (tussen 12 en 18 jaar oud) met voor een plasmatherapie gevoelig atypisch hemolytisch uremisch syndroom (aHUS) zijn:Primair:•Beoordelen van het effect van…
Doelstellingen: de doelstellingen van het onderzoek voor adolescente patiënten (tussen 12 en 18 jaar oud) met voor een plasmatherapie gevoelig atypisch hemolytisch uremisch syndroom (aHUS) zijn:Primair:* Beoordeel het effect van eculizumab op TMA-…
Het doel van dit onderzoek is beoordelen van de werkzaamheid en veiligheid van VX-445 in drievoudige combinatie (DC) met TEZ/IVA bij proefpersonen met CF die heterozygoot zijn voor F508del (F) en een tweede CFTR-allel met een minimale functie (MF)-…
Het doel van dit onderzoek is het beoordelen van de werkzaamheid en veiligheid van VX-445 in DC met TEZ/IVA bij proefpersonen met CF die homozygoot zijn voor de F508del (F) mutatie (F/F). Patiënten met dit genotype (F/F) hebben meestal een ernstige…