3 resultaten
1. Verbeteren van de overleving in vergelijking met de eerdere protocollen van de SKION, in het bijzonder ALL-9 and ALL-10.Doelstelling is omtherapie te verminderen voor een deel van de patienten (TEL/AML1, Down syndroom, geïsoleerd slechte…
Het beoordelen van de werkzaamheid van VX-121/TEZ/D-IVA bij proefpersonen met CF die homozygoot zijn voor F508del, heterozygoot voor F508del en die een gating- (F/G) of residuele functiemutatie (F/RF) hebben of ten minste één andere TCR CFTR-mutatie…
Primaire doelstelling Het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van VX-121/tezacaftor/deutivacaftor (VNZ/TEZ/D-IVA) bij proefpersonen met cystische fibrose (CF) Secundaire doelstelling Het beoordelen van de werkzaamheid…