5 resultaten
Primair:• Evaluaren van de veiligheid van PTC923 op de lange termijn bij proefpersoenen met PKU• Evaluaren van veranderingen in Phe/eiwitconsumptie ten opzichte van baseline, via de voedingSecondair:• Evalueren van het effect van PTC923 op de…
Het doel van het onderzoek is om meer inzicht te krijgen in de druk verlagende effecten van verschillende soorten vilt, zowel direct als op korte termijn (dag tot dag variatie).
Het beoordelen van het effect van oraal UT-15C met voor PAH goedgekeurde orale monotherapie vergeleken met placebo met voor PAH goedgekeurde orale monotherapie op de tijd tot het eerste voorval van beoordeelde klinische verergering (morbiditeit of…
Primair:Evalueren van de werkzaamheid van PTC923 bij het verlagen van de fenylalaninewaarden (Phe) in het bloed bij onderzoeksdeelnemers met fenylketonurie (PKU), gemeten door de gemiddelde verandering in de Phe-waarden in het bloed vanaf de…
Om UT-15C te verstrekken aan proefpersonen die in aanmerking komen en die aan onderzoeksprotocol TDE-PH-310 hebben deelgenomen.