4 resultaten
Het beoordelen van het effect van oraal UT-15C met voor PAH goedgekeurde orale monotherapie vergeleken met placebo met voor PAH goedgekeurde orale monotherapie op de tijd tot het eerste voorval van beoordeelde klinische verergering (morbiditeit of…
Om UT-15C te verstrekken aan proefpersonen die in aanmerking komen en die aan onderzoeksprotocol TDE-PH-310 hebben deelgenomen.
Primair:Evalueren van de werkzaamheid van PTC923 bij het verlagen van de fenylalaninewaarden (Phe) in het bloed bij onderzoeksdeelnemers met fenylketonurie (PKU), gemeten door de gemiddelde verandering in de Phe-waarden in het bloed vanaf de…
Primair:• Evaluaren van de veiligheid van PTC923 op de lange termijn bij proefpersoenen met PKU• Evaluaren van veranderingen in Phe/eiwitconsumptie ten opzichte van baseline, via de voedingSecondair:• Evalueren van het effect van PTC923 op de…