4 resultaten
Primair:Evalueren van de werkzaamheid van PTC923 bij het verlagen van de fenylalaninewaarden (Phe) in het bloed bij onderzoeksdeelnemers met fenylketonurie (PKU), gemeten door de gemiddelde verandering in de Phe-waarden in het bloed vanaf de…
Onderzoeksdoelstelling:De primaire doelstelling is het bepalen van de veiligheid, verdraagbaarheid, dosisbeperkende toxiciteiten (dose-limiting toxicities, DLT*s) en maximaal verdraagbare dosis (maximum tolerated dose, MTD) van BMS-986016 apart…
Primair:• Evaluaren van de veiligheid van PTC923 op de lange termijn bij proefpersoenen met PKU• Evaluaren van veranderingen in Phe/eiwitconsumptie ten opzichte van baseline, via de voedingSecondair:• Evalueren van het effect van PTC923 op de…
Voornaamste doelen van het onderzoekFase 1 gedeelte: Bepalen wat de aanbevolen fase II dosis (RP2D) is van de combinatiebehandeling met nivolumab en entinostat in adolescenten (12-21) met progressive, gerecidiveerde, refractaire hoog-risico solide…