2 resultaten
Goedgekeurd WMOWerving gestopt
Primaire doelstelling(en): De primaire doelstellingen van deze studie zijn: • Het bepalen van de lange termijn veiligheid en verdraagbaarheid van rhHNS indien maandelijks toegediend op intrathecale (IT) wijze gedurende 8 jaar bij patiënten met MPS…
Goedgekeurd WMOWerving gestart
Primair:Gebasseerd op de resultaten van een vergelijkende review (Paoletti, 2013), hypothetiseren we dat als het toxiciteit profiel en de PK parameters geobserveerd in kinderen behandeld met de volwassen RP2D vergelijkbaar zijn met die in…