3 resultaten
De primaire doelstelling van dit onderzoek is het beoordelen van de potentiële klinische werkzaamheid van HGT-1410, toegediend via een IDDD bij patiënten met MPS IIIA. Als maatstaf voor werkzaamheid zal een relevante verbetering in de progressie van…
Het Primaire doel van de studie is bepalen of de toediening van ACH 0144471 de C3-spiegels kan verhogen bij patiënten met lage C3-spiegels vanwege C3G of IC-MPGN.De secundaire doelen van de studie zijn:* Evalueren van de veiligheid en…
Deel I - Primair• Onderzoeken van de veiligheid en verdraagbaarheid van twee doses VAD044 die dagelijks gedurende maximaal 12 weken aan patiënten met HHT worden toegediend.Secundair:• Onderzoeken van de veiligheid en verdraagbaarheid van een…