3 resultaten
Primair:Evalueren van de werkzaamheid van PTC923 bij het verlagen van de fenylalaninewaarden (Phe) in het bloed bij onderzoeksdeelnemers met fenylketonurie (PKU), gemeten door de gemiddelde verandering in de Phe-waarden in het bloed vanaf de…
In Deel 1 van het onderzoek zal geen nirogacestat, ook wel het onderzoeksmiddel genoemd, worden toegediend, maar zal een beenmergmonster en een bloedmonster worden afgenomen om een test te evalueren die zal worden gebruikt voor Deel 2 en Deel 3 van…
Het primaire doel van deze studie is het ontwikkelen van realistische luistertests die de sociale gevolgen van problemen met spraakverstaan testen en waarin fysiologische uitkomstmaten worden toegepast. Specifiek willen we een spraakverstaan test…