5 resultaten
Het doel van deze studie is het vergelijken van airstacken + MAC met inzet van hoestmachine 2x/dag op het vergroten van de PECF in patiënten met SMA met een beperkte hoestkracht over de duur van 3 jaar.
Het doel van dit onderzoek is het beoordelen van de werkzaamheid en veiligheid van VX-445 in DC met TEZ/IVA bij proefpersonen met CF die homozygoot zijn voor de F508del (F) mutatie (F/F). Patiënten met dit genotype (F/F) hebben meestal een ernstige…
Onderzoek naar de impact van setmelanotide op obesitas bij patiënten met verschillende specifieke zeldzame genetische mutaties.Beoordelen/aantonen van de effecten van setmelanotide op:* Veiligheid en verdraagbaarheid* Honger* Tailleomtrek/…
Het doel van dit onderzoek is beoordelen van de werkzaamheid en veiligheid van VX-445 in drievoudige combinatie (DC) met TEZ/IVA bij proefpersonen met CF die heterozygoot zijn voor F508del (F) en een tweede CFTR-allel met een minimale functie (MF)-…
Het karakteriseren van de veiligheid en verdraagbaarheid van setmelanotide bij patiënten die een eerder onderzoek hebben voltooid van de behandeling met setmelanotide voor obesitas geassocieerd met genetische defecten stroomopwaarts van de MC4-…