2 resultaten
Goedgekeurd WMOWerving gestart
Primaire doelstelling: 1) Het beoordelen van de werkzaamheid van DTX301 op verbetering van de OTC-functie door het handhaven van veilige ammoniakspiegels in plasmaSecundaire doelstelling:1) Het beoordelen van de werkzaamheid van DTX301 in 3…
Goedgekeurd WMOWerving gestopt
Het beoordelen van de doeltreffendheid en veiligheid van pamrevlumab vergeleken met placebo in combinatie met systemische corticosteroïden bij proefpersonen met niet-ambulante Duchenne-spierdystrofie (van 12 jaar en ouder).