2 resultaten
Goedgekeurd WMOWerving gestart
Primaire doelstelling:In alle jurisdicties behalve de Verenigde Staten (VS) is het primaire doel de werkzaamheid van N-Acetyl-L-Leucine (IB1001) te evalueren op basis van de Scale for the Assessment and Rating of Ataxia (SARA) voor de chronische…
Goedgekeurd WMOWerving gestart
Primaire doelstelling (cohort 1)Aantonen van een blijvend effect van A4250 op galzuren in serum en pruritus bij kinderen met progressieve familiaire intrahepatische cholestase (PFIC) type 1 en 2.Primaire doelstelling (cohort 2)Evalueren van het…