10 resultaten
Primaire doelstelling:De primaire doelstelling van dit onderzoek is het evalueren van het effect van SRP-4045 en SRP-4053 (gecombineerd-actieve groep) in vergelijking met placebo op mobilisatie, uithoudingsvermogen en spierfunctie in Week 96,…
Hoofddoel:Het belangrijkste doel van deze open-label, eenarmige studie is om verder te karakteriseren wat de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid is van olesoxime in SMA.Het primaire veiligheidsdoel van deze studie is als volgt:De veiligheid…
Het doel van het onderzoek is het evalueren van de dosering en de veiligheid van nintedanib bij kinderen en adolescenten met ILD met longfibrose.Daarnaast worden ook de mogelijke langetermijneffecten onderzocht op basis van de werkzaamheid en…
Dit onderzoek zal het volgende evalueren: de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek van idasanutlin als enkelvoudig middel en de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en voorlopige doeltreffendheid van idasanutlin in combinatie met…
Primair:Het verschaffen van toegang tot abrocitinib voor adolescente en volwassen patiënten met of zonder topische achtergrondtherapie en onvoldoende behandelopties als gevolg van onvoldoende respons op of intolerantie voor beschikbare goedgekeurde…
Het hoofddoel van het onderzoek is het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid van langdurige behandeling met nintedanib bij kinderen en jongeren met klinisch significante fibroserende ILD.Zie sectie 2.1 en 2.2 van het protocol.
• Gerandomiseerde, placebogecontroleerde periode:Primaire:- Het aantonen van de werkzaamheid van mavorixafor bij patiënten met het WHIM-syndroom (Wratten, Hypogammaglobulinemie, Infecties en Myelokathexie), vastgesteld op basis van toename van het…
Primaire doelstelling• Het inschatten van de langetermijnveiligheid van 100 mg en 200 mg eenmaal daags (QD) abrocitinib met of zonder topische behandelingen bij volwassen en adolescente proefpersonen die eerder hebben deelgenomen aan in aanmerking…
• Het beoordelen van de werkzaamheid van VX-147 om proteïnurie te verminderen• Het beoordelen van de werkzaamheid van VX-147 op de nierfunctie zoals gemeten aan de hand van de eGFR-helling
Primaire doelstellingenFase 2De primaire doelstellingen van fase 2 zijn:• het evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid op korte en lange termijn van SNDX 5613;• het bepalen van het percentage CR+CRh.Secundaire doelstellingenFase 2Secundaire…