3 resultaten
Goedgekeurd WMOWerving nog niet gestart
De werkzaamheid van VX-661 beoordelen in combinatie met ivacaftor gedurende 24 behandelingsweken bij deelnemers met Cystic Fibrose (CF) die homozygoot zijn voor de F508del-mutatie op het CF transmembrane geleidingsregulator (CFTR) gen.
Goedgekeurd WMOWerving gestart
De rol van verschillende abnormale druk/volume belastingen op atriale en ventriculaire electropathologie in kinderen met een aangeboren hartafwijking te kwantificeren.
Goedgekeurd WMOWerving gestart
Evalueren van het effect van sonlicromanol op de ernst van motorische symptomen bij kinderen met genetisch bevestigde mitochondriale aandoeningen die oxidatieve fosforylering beïnvloeden gedurende een behandelingsperiode van 6 maanden met behulp van…