3 resultaten
Primaire doelstelling• De werkzaamheid beoordelen van twee doseringsschema*s palovaroteen in vergelijking met placebo bij het tegengaan van nieuwe osteochondromen (OC*s) bij proefpersonen met multipele osteochondromen (MO) vanwege exostosine 1 (Ext1…
Het doel van het onderzoek is te onderzoeken hoe MMI-0100 wordt verdragen.Ook zal worden onderzocht hoe snel en in hoeverre MMI-0100 in het lichaam wordt opgenomen en uitgescheiden (dit wordt farmacokinetiek genoemd). Tevens wordt er naar het effect…
Fase 2:Primaire doelstellingenHet bepalen van de aanbevolen fase 3-dosis van mitapivat door het beoordelen van het effect van 2 dosisniveaus mitapivat versus placebo op:• Anemie bij proefpersonen met sikkelcelziekte (sickle cell disease, SCD)•…