3 resultaten
Primaire doelstelling(en):De primaire doelstellingen van deze studie zijn:* Het bepalen van de veiligheid en verdraagbaarheid van rhHNS via oplopende dosesdie maandelijks worden toegediend op intrathecale (IT) wijzegedurende 6 maanden bij patiënten…
Het bepalen van de werkzaamheid van behandeling met mitapivat in vergelijking met placebo, zoals beoordeeld door de vermindering van de transfusielast bij pediatrische proefpersonen met pyruvaatkinasedeficiëntie (PK-deficiëntie) die regelmatig…
Het bepalen van de werkzaamheid van behandeling met mitapivat in vergelijking met placebo, zoals beoordeeld door de toename van hemoglobineconcentraties (Hb) bij pediatrische proefpersonen met pyruvaatkinasedeficiëntie (PK-deficiëntie) die niet…