4 resultaten
Het onderzoek zal worden uitgevoerd in 2 delen, Deel 1 en 2. De vrijwilligers kunnen slechts in 1 van de 2 delen van dit onderzoek deelnemen. Het doel van Deel 1 van het onderzoek is te onderzoeken hoe RO6806127 wordt verdragen. Ook zal worden…
Primair:De primaire doelstelling van het onderzoek is de werkzaamheid te beoordelen van KPL-301 versus placebo, gelijktijdig toegediend met een steroïden-afbouwkuur van 26 weken, voor handhaving van blijvende remissie gedurende 26 weken bij…
Primair:• Evaluaren van de veiligheid van PTC923 op de lange termijn bij proefpersoenen met PKU• Evaluaren van veranderingen in Phe/eiwitconsumptie ten opzichte van baseline, via de voedingSecondair:• Evalueren van het effect van PTC923 op de…
Primair:Evalueren van de werkzaamheid van PTC923 bij het verlagen van de fenylalaninewaarden (Phe) in het bloed bij onderzoeksdeelnemers met fenylketonurie (PKU), gemeten door de gemiddelde verandering in de Phe-waarden in het bloed vanaf de…