4 resultaten
Primaire doelstelling: Het bepalen van de veiligheid, verdraagbaarheid, dosislimiterende toxiciteiten (DLT*s) en de maximaal verdraagbare dosis (Maximally Tolerated Dose, MTD)/aanbevolen fase II-dosis (RP2D) van BMS-986178, alleen of in combinatie…
De primaire doelstelling is:* Het evalueren van het onafhankelijk zijn van RBC-transfusie ('RBC transfusion independence' - RBC-TI) met luspatercept in vergelijking met placebo voor de behandeling van anemie als gevolg van MDS van zeer…
Het doel van dit onderzoek is om de werkzaamheid en de veiligheid van neoGAA ten opzichte van alglucosidase alfa te bepalen, wanneer dit gedurende 49 weken eens per 2 weken wordt toegediend in zowel kinderen als volwassenen. Daarnaast zit er een…
Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2022-501485-22-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primaire doelstelling:• het beoordelen van de werkzaamheid van luspatercept wat betreft de RBC-transfusieonafhankelijkheid (*RBC…