3 resultaten
Primaire doelstelling:Deel A:Het beoordelen van de werkzaamheid van losmapimod voor de behandeling van FSHD door het aantonen van het vertragen van ziekteprogressie, beoordeeld aan de hand van bereikbare kwantificering van de werkruimte van het…
In deze gerandomiseerd, gecontroleerde fase III studie zal beoordeeld worden of TIL infusie voorafgegaan door niet-myeloablatieve chemotherapie en gevolgd door hoge dosis bolus interleukine-2 kan resulteren in een verbeterde totale overleving in…
Fase 2:Primaire doelstellingenHet bepalen van de aanbevolen fase 3-dosis van mitapivat door het beoordelen van het effect van 2 dosisniveaus mitapivat versus placebo op:• Anemie bij proefpersonen met sikkelcelziekte (sickle cell disease, SCD)•…