9 resultaten
• Beoordeling van de veiligheid van maximaal 3 aanvullende behandelingen met oraal QLT091001 eenmaal daags gedurende 7 dagen bij proefpersonen met LCA of RP veroorzaakt door mutaties in het RPE65- of LRAT-gen die eerder 7 dagen zijn behandeld met…
Het doel van deze multicentrum, dubbelblinde, gerandomiseerde, 2-parallel groep studie is de effectiviteit, veiligheid en verdraagbaarheid van levetiracetam (LEV) monotherapie 15-60mg/kg/dag te vergelijken met die van valproinezuur (VPA)…
Het evalueren van de veiligheid en werkzaamheid van toediening van BMN 110 op langere termijn in een dosis van 2,0 mg/kg/week en 2,0 mg/kg/om de andere week aan patiënten met MPS IVA.
De werkzaamheid en veiligheid van 2,0 mg/kg/week en 2,0 mg/kg/om de week BMN 110 wordt in deze studie beoordeeld. Deze studie vergelijkt de effecten van 24 weken durende infusies van BMN 110 in (een) dosis/doses van 2,0 mg/kg/week en 2,0 mg/kg/om de…
De doelstellingen van het onderzoek zijn een evaluatie van de veiligheid en verdraagbaarheid van oplopende doses van SAR422459 bij patiënten met de ziekte van Stargardt en een beoordeling van de mogelijke biologische activiteit van SAR422459.
Uitvoeren van een fase II studie (interventie onderzoek) voor patiënten met RDEB, waarbij na een minder schadelijke chemotherapie, een navelstrengbloedtransplantatie wordt uitgevoerd, terwijl gelijktijdig mesenchymale stromaal cellen worden…
1) onderzoeken of vroege AED onttrekking cognitieve functie verbetert2) de veiligheid van vroege AED onttrekking bevestigen. Zowel het optreden van recidieven tijdens of na AED afbouw, als de uiteindelijke aanvalsvrijheid tijdens laatste follow up…
Primaire doelen:- Evaluatie van de werkzaamheid van mepolizumab SC om de 4 weken toegediend aan deelnemers in de leeftijd van 6 tot 17 jaar met HES.Secundaire doelen:- Beoordeling van het effect van toediening van mepolizumab SC om de 4 weken op de…
Het beoordelen van de werkzaamheid van GSK3511294 100 mg (SC) elke 26 weken ten opzichte van het behoud van bestaande behandeling met mepolizumab of benralizumab bij deelnemers met ernstige astma met een eosinofiel fenotype die eerder voordeel…