4 resultaten
Het doel van dit onderzoek is het beoordelen van de werkzaamheid en veiligheid van VX-445 in DC met TEZ/IVA bij proefpersonen met CF die homozygoot zijn voor de F508del (F) mutatie (F/F). Patiënten met dit genotype (F/F) hebben meestal een ernstige…
Het doel van dit onderzoek is beoordelen van de werkzaamheid en veiligheid van VX-445 in drievoudige combinatie (DC) met TEZ/IVA bij proefpersonen met CF die heterozygoot zijn voor F508del (F) en een tweede CFTR-allel met een minimale functie (MF)-…
Primaire doelstellingDe primaire doelstelling van de studie is het bepalen van het effect van lucerastat op de neuropathische pijn bij proefpersonen met de ziekte van Fabry (FD).Secundaire doelstellingen* Het bepalen van de effecten van lucerastat…
Primaire doelstellingDe primaire doelstelling van de studie is de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van lucerastat bepalen bij proefpersonen met de ziekte van Fabry (FD).Secundaire doelstellingen* Het effect evalueren van lucerastat op…