3 resultaten
Primair doel:Intramurale patiëntgroep:Het voornaamste doel voor de intramurale patiëntgroep is om na te gaan of het aanvullen van reguliere revalidatie met Koji*s Quest een groter behandelingseffect zal laten zien (na T2) dan reguliere revalidatie…
Primair:Evalueren van de werkzaamheid van PTC923 bij het verlagen van de fenylalaninewaarden (Phe) in het bloed bij onderzoeksdeelnemers met fenylketonurie (PKU), gemeten door de gemiddelde verandering in de Phe-waarden in het bloed vanaf de…
Primair:• Evaluaren van de veiligheid van PTC923 op de lange termijn bij proefpersoenen met PKU• Evaluaren van veranderingen in Phe/eiwitconsumptie ten opzichte van baseline, via de voedingSecondair:• Evalueren van het effect van PTC923 op de…