3 resultaten
- Het onderzoeken van het effect van behandeling op GH- en IGF-1-concentraties.- Het onderzoeken van de biochemische respons van ITF2984, gedefinieerd als een reductie in (willekeurig) GH < 1,0 mcg/l en/of normalisatie van IGF-1.- Het…
Het doel van dit onderzoek is beoordelen van de werkzaamheid en veiligheid van VX-445 in drievoudige combinatie (DC) met TEZ/IVA bij proefpersonen met CF die heterozygoot zijn voor F508del (F) en een tweede CFTR-allel met een minimale functie (MF)-…
Het doel van dit onderzoek is het beoordelen van de werkzaamheid en veiligheid van VX-445 in DC met TEZ/IVA bij proefpersonen met CF die homozygoot zijn voor de F508del (F) mutatie (F/F). Patiënten met dit genotype (F/F) hebben meestal een ernstige…