3 resultaten
Primaire doelstellingen van dit onderzoek:1. Evaluatie van de effectiviteit na 26 weken behandeling met Kuvan® + fenylalanine-arm dieet voor het verhogen van de tolerantie voor fenylalanine in de voeding (Phe-tolerantie), in vergelijking met…
Het primaire doel is om het effect te bepalen van een 8 weken durend inspiratiespiertrainingsprogramma op ademspierfunctie in nemaline myopathie patienten. Het secundaire doel is om de respiratoire spierfunctie in nemaline myopathie patienten in…
Deel 1 van het onderzoek (inmiddels afgerond):Het primaire doel van het onderzoek was de bepaling van de Maximum Tolerated Dose (MTD) en/of Maximum Recommended Dose (MRD) van MCLA-128. Hierbij werd gekeken naar de bijwerkingen en de dose limiting…