2 resultaten
Goedgekeurd WMOWerving gestopt
Het primaire doel is het meten van het effect van sapropterin op de 24-uurs en dag tot dag variatie van de phenylalanine- en de tyrosineconcentratie en daarnaast is het tweede doel het meten van het effect van sapropterin op de variatie in de…
Goedgekeurd WMOWerving nog niet gestart
NMOSD wordt in verband gebracht met een hoge mate van invaliditeit en mortaliteit, en zonder bewezen of goedgekeurde therapieën voor gebruik bij patiënten onder de 18 jaar is er een onvervulde medische behoefte bij kinderen met deze ziekte.De…