3 resultaten
Primair: Karakterisering van de PK van eltrombopag in steady state na orale toediening aan minderjarigen van 1 t/m 17 jaar met EAA.Secundair (alleen kerndoelen, zie protocol pagina 40-41 voor alle doelstellingen): Veiligheid en verdraagbaarheid.…
Primair:* Om de werkzaamheid van idebenone vergeleken met placebo te beoordelen bij het vertragen van het verlies van ademhalingsfunctie bij patiënten met DMD die glucocorticoïdesteroïden krijgen zoals gemeten door veranderingen in Forced Vital…
Primaire doelstelling:* Het evalueren van de duur van de klinische respons van ruxolitinib-crème bij deelnemers met vitiligo. Belangrijkste secundaire doelstelling:* Het evalueren van de duur van de klinische respons van ruxolitinib-crème bij…